Немецкие молекулярные биологи впервые разработали и успешно применили иммунотерапию на базе "перепрограммированных" Т-клеток для лечения синдрома мышечной скованности, крайне редкого неврологического расстройства, у носителей которых постепенно нарастает общая скованность мышц.

Результаты испытания терапии были опубликованы в статье в научном журнале PNAS. "Мы впервые использовали Т-клеточную терапию для лечения синдрома мышечной скованности, который не поддавался медикаментозному вмешательству. Однократное введение "перепрограммированных" Т-клеток в организм 69-летней пациентки значительно улучшило ее самочувствие и походку, более чем вдвое увеличило скорость ее движения и существенно повысило ее выносливость", - пишут исследователи.

Эти результаты были получены группой немецких молекулярных биологов под руководством профессора Рурского университета в Бохуме Ральфа Гольда при лечении 69-летней пациентки, которая в 2014 году обратилась за помощью к врачам с жалобами на то, что она периодически теряла контроль над движением ног. Последующие анализы указали на наличие у нее синдрома мышечной скованности, связанного с выработкой антител к белку GAD65.

Изначально симптомы этой болезни врачам удавалось купировать при помощи уже существующих терапевтических подходов, однако через три года после начала лечения самочувствие женщины стало постепенно ухудшаться, и она начала постепенно утрачивать контроль над движением конечностей. С разрешения пациентки исследователи попытались избавить ее от синдрома мышечной скованности при помощи CAR-T терапии.

В ее рамках извлекли Т-клетки из организма участницы эксперимента и поменяли их работу таким образом, что они начали атаковать определенный класс клеток иммунной системы, которые производят антитела к белку GAD65. Ученые ввели "перепрограммированные" клетки назад в тело пациентки и на протяжении полугода наблюдали за изменениями в ее самочувствии.

Эти наблюдения показали, что концентрация антител начала быстро снижаться уже через месяц после ввода CAR-T терапии, и в последующие недели и месяцы женщина постепенно обрела способность нормально двигаться. Через три месяца после начала лечения она приобрела способность проходить по 4-6 км без остановок, тогда как до него она не могла пройти 50 м. Все это, как считают эксперты, говорит о возможности применения CAR-T терапии для лечения тяжелых форм синдрома мышечной скованности.

О CAR-T иммунотерапии

CAR-T-терапия представляет собой пока самую успешную форму иммунотерапии рака, которая применяется в медицинской практике. В ее рамках врачи извлекают из тела пациента Т-клетки, особым образом перепрограммируют их и возвращают в организм больного. На текущий момент существует несколько одобренных терапий на базе T-клеток, направленных на борьбу с разными формами миеломы, лимфомы и лейкемии. Сейчас CAR-T терапию также активно адаптируют для лечения других заболеваний.

https://nauka.tass.ru/nauka/21124359