Американские молекулярные биологи создали двойную генную терапию на базе "нобелевского" геномного редактора CRISPR/Cas9, которая одновременно очищает зараженные клетки от большинства следов ВИЧ и меняет ДНК здоровых иммунных клеток таким образом, что те становятся неуязвимыми для атак вируса. Об этом в понедельник сообщила пресс-служба университета Темпл.

"Истории успешного излечения пациентов от ВИЧ в результате трансплантации костного мозга натолкнули нас на мысль, что для полного избавления от вируса необходимо не только очистить организм от вируса, но и убрать все рецепторы CCR5 из иммунных клеток. Мы разработали гораздо более простую и применимую на практике процедуру, которая позволяет решить эту задачу при помощи инъекций генной терапии на базе CRISPR/Cas9", - заявил профессор университета Темпл в Филадельфии (США) Камель Халили, чьи слова приводит пресс-служба вуза.

Сейчас полностью излеченными от ВИЧ признают лишь четырех человек на Земле. Первым из них является так называемый "берлинский пациент", американец Тимоти Браун, получивший иммунитет к вирусу после пересадки костного мозга. Схожим образом от вируса иммунодефицита избавились "лондонский пациент", венесуэлец по имени Адам Кастильехо, а также анонимный 53-летний "дюссельдорфский пациент" и анонимная женщина среднего возраста из США.

Их неуязвимость к вирусу связана с тем, что они получили костный мозг от донора, чей геном содержал мутации в генах CXCR4 и CCR5, лишающие ВИЧ возможность атаковать иммунные клетки человека или же значительно замедляющие его распространение. Носители некоторых таких вариаций генов не всегда избавляются от вируса, но они почти всегда предотвращают развитие иммунодефицита.

Двойной удар по вирусу

Профессор Халили и его коллеги разработали генную терапию на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, которая позволяет осуществить аналогичную процедуру без проведения каких-либо хирургических вмешательств. Для этого ученые разработали набор "инструкций" для системы редактирования генома, которые заставляют ее вырезать копии вируса из ДНК зараженных клеток, а также вносить мутации в ген CCR5.

Проверив работу генной терапии на культурах человеческих иммунных телец, ученые проследили за ее действием на организм мышей с частично человеческой иммунной системой. Для этого биологи заразили грызунов ВИЧ, дождались развития хронической формы инфекции, подавили ее при помощи антиретровирусных препаратов и ввели в их организм экспериментальную генную терапию.

Последующие наблюдения показали, что двойная генная терапия полностью подавила размножение вируса в организме 58% грызунов, а также привела к стабилизации в численности Т-клеток, которые обычно поражает ВИЧ. Этого, по словам исследователей, не происходило при введении только той части генной терапии, которая очищает организм от вирусной ДНК, что говорит о важной роли мутаций в рецепторе CCR5 в излечении от ВИЧ.

В ближайшее время, как отмечают профессор Халили и его коллеги, ученые планируют провести аналогичные опыты на приматах. Также они начнут работу над новыми, более эффективными методами доставки генной терапии. Как надеются исследователи, и те, и другие опыты ускорят разработку безопасной и эффективной методики очистки организма носителей ВИЧ от всех следов вируса, гораздо более доступной для населения, чем пересадка костного мозга.

https://nauka.tass.ru/nauka/17654461